„… den Jahren Leben geben!“ Aber: es mangelt in der Region an Physiotherapeuten, die sich mit der am häufigsten vererbbaren Stoffwechselerkrankung auskennen Jährlich werden hierzulande etwa 300 bis 400 Kinder mit der Erbkrankheit Mukoviszidose geboren. In Deutschland sind etwa
Orkambi vor kurzem in den USA zugelassen – Deutschlandstart noch unklar
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat ein neues orales Kombinationspräparat zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose zugelassen. Das Medikament mit dem Namen Orkambi enthält neben dem bereits bekannten Wirkstoff Ivacaftor (125 mg) die neue Substanz Lumacaftor (200 mg) und darf zur Behandlung